V Evropě v roce 2014, 82 schválila lék pro léčbu vzácných onemocnění

Video: Ophthalmology v Izraeli: Oční klinika MC "Hadassah", Říká prof. Yakov Peer

Evropská léková agentura (EMA) v roce 2014 schválen godu rekordní počet léčivých přípravků pro léčbu vzácných (vzácná) chorob - 82.

Z těchto 17 formulací „poskytovat léčbu pro pacienty, kteří dříve neměli žádné léčebné možnosti.“ To bylo nedávno uvedeno zástupci agentury.

Pro srovnání, v roce 2013 EMA doporučila 11 léčivých přípravků, v letech 2012 - 8 léků, a v roce 2011 a 2010 - jen 4.

Loňský rok byl plodný pro EMA a v ostatních směrech. Tak, 40 nových léků na běžné choroby, včetně jednoho léku pro použití u dětí byl schválen.

Mezi nové léky pro vzácná onemocnění, které se objevily v Evropě, můžeme nazvat ataluren (ataluren) pod obchodním názvem Translarna firmy PTC Therapeutics. Jedná se o první lék pro léčbu DMD.

Také afamelanotid doporučil agentura (afamelanotide), který je k dispozici pod obchodním názvem Scenesse Clinuvel - první lék pro léčbu erytropoetinovými protoporfyrie (vzácná genetická onemocnění charakterizované intolerancí na světlo).

Další unikátní produkt na evropském trhu byla příprava buňka Holoclar společnost Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tento přípravek je založena na kmenových buňkách, který je určen pro léčbu nedostatku limbální kmenových buněk - vzácného onemocnění očí, což může vést k oslepnutí.

Pro výše uvedené léky pro vzácná onemocnění zvláštní postupy byly použity evropskými regulačními orgány. Zejména Scenesse lék byl schválen „za výjimečných okolností“.

„Použití těchto případech jsou regulační mechanismy urychlení přístupu na trh pro produkty určené k uspokojení potřeb pacientů v těch případech, kdy není možné čekat, až standardní postup,“ - vysvětluje agentury.

A takový přístup k léčivým přípravkům je oprávněná. V Evropě, která je domovem tisíců pacientů s desítkami vzácných onemocnění, které nejsou zásadně nové léky jsou odsouzeny k utrpení a smrti. Současně, vývoj těchto léků vyžaduje farmaceutických společností miliardy dolarů a roky práce z nejlepších vědců, ale v zásadě to není možné získat zpět, protože potenciální mezeru na trhu je zanedbatelný. Proto regulátory jsou významné ústupky, které umožňují pacientům rychle dostat dlouho očekávanou lék a výrobci - výrazně snížit náklady na vývoj.

Nové účinné látky

V roce 2014 Evropská agentura pro léčivé přípravky doporučila 8 zcela nových léků proti rakovině, včetně cílených terapií pro léčbu vzácných druhů rakoviny. Mezi ně patří:

Olaparib (Lynparza příprava AstraZeneca) pro léčbu rakoviny vaječníků s BRCA genových mutací.
Ramitsirumab (společnost Cyramza Eli Lilly), pro léčbu karcinomu žaludku a adenokarcinomu esophagogastric křižovatky.
Ibrutinib (Imbruvica společnosti Janssen) a obinutuzumab (Gazyvario Roche výroba) - dva biologická léčba chronické lymfocytární leukémie.

Video: Potřeba naléhavou pomoc Ariana Kanivets - Gaucher Disease

„Obecně platí, že řada léků s novými účinnými látkami stále roste. Jeden ze dvou schválen v roce 2014 godu léčiv pro vzácná onemocnění a běžných nemocí, obsahuje účinnou látku, která nebyla použita (v Evropě). Tyto léky mají často velký potenciál v léčbě onemocnění, proti kterému je v současné době žádná léčba, „- píše se v prohlášení agentury.

V loňském roce EMA zjistila nárůst počtu žádostí o pomoc při vývoji nových léků, které jsou v počátečních fázích učení. To naznačuje, že činnost v této oblasti roste a v příštích několika letech, měli bychom očekávat, že ještě většího počtu nových účinných látek. Odborníci EMA poskytovat komplexní pomoc vědcům v tomto složitém procesu.

Evropská agentura pro léčivé přípravky vydal 7 kladných stanovisek k výsledkům urychlené hodnocení nových léčiv, která by měla přinést velký přínos pro zdraví.

Kromě toho čtyři z těchto 7 základních léků určených k léčbě hepatitidy C:

Daklatasvir (daclatasvir) od Bristol-Myers Squibb Company obchodním názvem Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax v kombinovaném přípravku.
Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) v přípravné Harvoni výroby Gilead.
Dazabuvir (dasabuvir) pod obchodním názvem firmy Exviera AbbVie.

Tři další léky ze seznamu priorit, které jsou určeny pro léčbu vzácných onemocnění, které moderní medicína nemůže účinně léčit:

Siltuksimab (siltuximab) pod obchodním jménem společnosti Janssen Sylvant pro léčbu Castlemanovy syndromu.
Nintedanib (nintedanib) pod značkou Ofev firmy Boehringer Ingelheim pro léčbu idiopatické plicní fibrózy.
Ketokonazol pod značkou ketokonazol HRA výrobní Laboratoire HRA farmakologických antimykotické léku, který je nyní indikován k léčbě Cushingova syndromu.

V roce 2014 byl lék schválen pro použití u dětí Hemangiol (účinná látka propranolol), vyráběného firmou Pierre Fabre dermatologie Laboratories, který je určen k léčbě infantilních proliferujících hemangiomů. Tento přípravek byl také zkoumán v urychleném řízení.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné