Nová kombinace léčiv prodloužit životy lidí s cystickou fibrózou

Video: d e n y

Vyplývá to z mezinárodní studie ukazují, že nová kombinace dvou různých léků zaměřených na hlavní genetickou příčinu cystická fibróza, ivakaftor + lyumakaftor, může zlepšit funkci plic a snižuje počet exacerbací a prodlužuje životnost pacientů.

„Výsledky - obrovský průlom v hledání léku, který by měl řešit základní problém cystické fibrózy a ke zlepšení kvality života pacientů s tímto onemocněním,“ - říká profesor Stuart Elborn (Stuart Elborn), spoluautor studie, výzkumný pracovník z univerzity královny Belfast.

Cystická fibróza - dědičné onemocnění, při kterém buňky produkují nadměrné množství hlenu, potu a trávicích šťáv.

Tato tajemství blokují přirozenou propustnost cév v různých částech těla, zejména plic a pankreatu. Cystická fibróza se projevuje těžkými poruchami dýchacího a trávicího systému.

Toto onemocnění může být život ohrožující. Hojnost světla viskózní sekrece vede ke snížení respirační funkce a chronické infekce, a ve slinivce tajné zabraňuje trávicích šťáv do střeva a trávení potravy.

Cystická fibróza je způsobena genetickými mutacemi, které spadají do šesti různých funkčních skupin. Mezi nejčastější cíl pro léčbu - to F508del mutací na dvou kopiích, z nichž se Spojené státy mají téměř polovinu pacientů.

Ivakaftor lék (ivacaftor), což je před několika lety, byl schválen správním orgánem, aby sledovala americký Úřad pro potraviny a léky pro méně obvyklé mutace. Dříve se předpokládalo, že ivakaftor nefungují u pacientů s dvěma kopiemi F508del.

Nicméně, nedávno dokončené studie klinické fáze II ukázala, že kombinace ivakaftora jiného léku, lyumakaftorom (lumacaftor), mohou mít prospěch pacientů s touto mutací.

Z tohoto důvodu, výzkumníci prováděny výzkumy dvě fáze III, v němž byla účinnost kombinace studované ivakaftor + lyumakaftor. Některé publikace uvádějí, začátek práce v únoru letošního roku.

„Ohromující krok vpřed“

Ve dvojitě slepé, randomizované, placebem kontrolované studie bylo zařazeno celkem 1108 pacientů s nejběžnější mutace, která způsobuje cystickou fibrózu.

Všichni účastníci byli starší 12 let a byli léčeni po dobu 24 týdnů v různých centrech po celém světě.

Vědci uvádějí, že léčba kombinací léků ivakaftor + lyumakaftor snižuje počet povinných předmětů antibiotické léčby zlepšuje funkci plic, tělesnou hmotnost a zlepšuje kvalitu života pacientů.

„Před pár lety ivakaftor byl jediný FDA-schválený lék, jehož cílem je genetickým defektem cystickou fibrózou. Ale byl účinný jen u malé části pacientů. Naše studie ukázala, že kombinace ivakaftor + lyumakaftor pomáhá většinu pacientů. To je skvělý krok kupředu, „- říká spoluautor Dr. Suzanne McCall (Susanna McColley), profesor pediatrie na Feinberg School of Medicine na Northwestern University v Illinois.

Profesor McCauley je přesvědčen, že k vyhodnocení dlouhodobé výsledky léčby kombinační ivakaftor + lyumakaftor je třeba provést další studie. Ale je přesvědčen, že tyto výrobky mohou nejen zlepšit kvalitu života, ale také prodloužit životnost u pacientů s cystickou fibrózou.

Připomeňme, že dnes tito pacienti žijí v průměru 37 let.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné