Nový přístup k léčbě amyloidózy

Video: nový přístup k léčbě seboroické dermatitidy

Výzkumní pracovníci z Portugalska mluvil o nové léčebné strategie amyloidosis, který je založen na řízení exprese genů odpovědných za produkci transthyretinu.

U pacientů léčených lipidů zapouzdřené malé interferující RNA (siRNA), po 7 dnech byl pozorován úroveň poklesu transthyretinu o 40% ve srovnání s placebem.

Normální (není mutovaný) transthyretinu ošetření ovlivněny ve stejném rozsahu.

Dr. Teresa Coelho z nemocnice sv Antonio v Portu, že v novém vydání New England Journal of Medicine, že u pacientů léčených tímto druhé generace siRNA, podařilo snížit hladiny transthyretinu o 87%.

„Naše výsledky naznačují, že významné snížení hladiny transthyretinu, který jsme pozorovali u pacientů, může zvrátit průběh onemocnění u pacientů s amyloidózou transthyretinu. Schopnost druhých léčiv generace snížení úrovně mutantních a normálních transthyretinu poskytuje výhody ve srovnání s transplantací jater „- Autoři dospěli k závěru.

I když to byl jen studie I. fáze, výsledky jsou velmi povzbudivé vědci a mají širokou škálu aplikací, včetně léčby Alzheimerovy choroby, rakoviny a dalších nemocí.

„Tato studie, podle mého názoru, je velký průlom. Věříme, že nový lék bude k dispozici ve Spojených státech. Studie byla provedena v Evropě a lék je schválen pouze dokud nedojde. Pevně věříme, že tento lék bude přínosem pro pacienty s amyloidózou tady ve Státech, „- komentoval studii Dr. Suzanne oběd z Columbia University.

Připomeňme, že až dosud zjištěno více než 100 varianty genu kódujícího transthyretinu. Přebytek transthyretinu v důsledku takových mutací může vést k ukládání amyloidu v periferních nervů, gastrointestinálního traktu, srdce, ledvin, plen, sklivce oka. Amyloid je složen z mutantních a normálních transthyretinu.

transplantace jater - možnost léčby u pacientů s familiární amyloidní polyneuropatie, ale změna řeší pouze problém nadměrné mutovaný transthyretinu, bez ovlivnění produkce konvenční transthyretinu v očích a centrálního nervového systému.

Zájem o léčebném potenciálu siRNA je spojena se skutečností, že siRNA vliv na kontrolu genové exprese. Hlavní překážkou ke klinickému použití siRNA je nedostatek údajů o bezpečnosti, stejně jako nedostatek dostatečně účinné metody doručení. Lipidové nanočástice prokázal schopnost dodávat siRNA do hepatocytů, který poskytuje trvalé snížení exprese cílového genu.

ALN-TTR01 a ALN-TTR02 - Lipidový nanočástice první a druhé generace, jsou určeny k přenosu siRNA na cílové geny. Tyto nosiče mají podobné fyzikální a chemické vlastnosti, ale různé ionizovatelné lipidových složek, které určují jejich účinnost.

Srovnávací studie dvou typů nosných částic se provádí mezinárodní tým, který zahrnoval vědce z Anglie, Švédska a Portugalska. Jsou randomizováni 32 pacientů s transthyretinu amyloidózy do dvou skupin - první dostávala placebo, zatímco druhá siRNA s ALN-TTR01. Navíc podílí 17 zdravých dobrovolníků, kteří dostávali placebo nebo aln-TTR02.

Vědci uvádějí, že obě látky vedlo k „rychlému, závislé na dávce, dlouhodobé snižování hladiny transthyretinu.“ Při maximální dávce 1,0 mg / kg ALN-TTR01 indukované maximálního terapeutického účinku - snížení 38% hladiny transthyretinu v porovnání s placebem na sedmý den (P = 0,01). Při dávce 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 vedlo ke snížení hladiny transthyretinu v 82,3-86,8% ve srovnání s placebem (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Nejčastějšími nežádoucími účinky byly účinky spojené s intravenózním podávání léků, které vznikly v 20,8% pacientů ALN-TTR01 a u 7,7% pacientů, kteří dostávali AlN-TTR02.

Navzdory nadšení, Dr. Mori Hertz z Mayo Clinic (Rochester, USA), uvedl, že se jedná pouze o předběžné výsledky na malém počtu pacientů. Podle něj tento výzkum zatím jen ukázal zásadní možnost takového přístupu k léčbě amyloidózy.

Věří, že za účelem prokázání léčebného účinku siRNA požadována návaznou studii, ve které bude pacientům lék na dlouhou dobu - jediný způsob, jak pochopit, jak tento lék ovlivňuje průběh amyloidózy.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné