FDA schválila nový lék pro léčbu hemofilie v

Video: Původní prostředky jizvy na tváři !!!

Americká Správa potravin a léčiv má jen Je schválen nového léku pro léčbu hemofilie B Rixubis (rekombinantní koagulační faktor IX).

Lék je schválen pro použití u dospělých a dětí starších 16 let.

Hemofilie B - je dědičná porucha krevní charakterizována mutací genu kódujícího koagulačního faktoru IX. Choroba se projevuje sklon k silné krvácení, včetně krvácení do kloubů během cvičení.

Příprava Rixubis purifikovaný protein získaný pomocí technologie rekombinantní DNA, pro prevenci a kontrolu krvácení spojené s hemofilií. Ve Spojených státech, tento lék - „první známky“ nových forem léčby hemofilie B, které jen v této zemi trpí více než 3 300 lidí. Ve světě v počtu pacientů s hemofilií B je asi 25.000.

Dr. Karen Midsan, ředitel biologické hodnocení Center a FDA studii, řekl: „Jako první rekombinantní faktoru srážlivosti IX, které jsou určeny pro běžné prevenci krvácení, Rixubis stal mocným nová zbraň v našem arzenálu proti hemofilie B. schválení FDA dává pacientům a jejich lékařů alternativu pro prevenci časté krvácení. "

Rixubis Lék se podává intravenózně, dvakrát týdně. To pomáhá, aby se zabránilo epizody nekontrolované krvácení. Účinnost léku byla hodnocena ve studii, která zahrnovala 73 mužů ve věku 12 až 65 let. Všichni účastníci studie obdrželi Rixubis pro prevenci, jakož i na naléhavou potřebu zastavit krvácení, pokud je to nutné.

Pacienti léčení Rixubis pro rutinní profylaxe, došlo významné zlepšení - v průběhu let frekvenci krvácení byl snížen o 75% ve srovnání s těmi, kteří dostávali standardní léčbu.

Vážné Rixubis a neobvyklé nežádoucí účinky zahrnovaly alergické reakce, někdy i život ohrožující (anafylaxe). Nicméně, lék je dobře snášen v celku, je pravděpodobnější, dysgeuzie (poruchy chuti), porušení krve a bolesti v končetinách.

Budoucí léčba hemofilie B

Výzkumníci u St Jude Dětská nemocnice (Memphis) zjistili, že u dospělých pacientů s hemofilií B, dochází k výraznému zlepšení po genové terapie. Proto existuje možnost, že v blízké budoucnosti, genová terapie náhradou za těchto pacientů celoživotní závislost na masových produktech.

Klinická studie provedená na University College v Londýně, prokázaly účinnost a bezpečnost této léčby. Přečtěte si více o novém produktu lze nalézt v New England Journal of Medicine Journal.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné