Již brzy, nový lék na scleroderma a systémové sklerózy

Vědci z Michigan objevil potenciální cíl pro lékové terapie, systémovou sklerózou a sklerodermie, který bude zvrátit fibrotický proces.

Jedná se o vzácné onemocnění, které zkracují život a způsobit mnoho utrpení pacientů.

Ve stejné době, moderní medicína stále nemůže nabídnout účinnou léčbu pro kterýkoliv z nich.

Profesor Richard Noybig (Richard Neubig), vedoucí Ústavu farmakologie a toxikologie na univerzitě v Michiganu a jeho kolegové zjistili, klíčové genetické signální dráhu, která aktivuje sklerodermie.

V pokusech na myších, tento mechanismus byl schopen „vypnout“ jedním jednoduchým látky. Jednalo se o revoluční objev, vědci nedávno uvedl v publikaci Journal of Pharmacology a Experimental Therapeutics.

Sklerodermie - vzácné autoimunitní onemocnění, při kterém tělo je obranný systém produkují příliš mnoho jizvu v pokusu „záplatovat“ poškození. Když je tato tkáň je výrazně zahustit a stát se hrubý z důvodu nadměrného kolagenu - tento proces se nazývá fibróza.

Existují dvě formy scleroderma - morphea a systémová skleróza. Když lokalizované sklerodermie fibróza často postihuje kůži, která se stává silnější a postupně ztrácí svou elasticitu. Systémová skleróza je charakterizována proliferací vláknitého procesu v různých vnitřních orgánů, což vede ke změnám v tkáních plic, ledvin, střeva a srdce.

Odhaduje se ve Spojených státech, 300.000 lidí trpí sklerodermií, což je asi 1 případ na 1000 obyvatel. Jedna třetina z nich jsou systémové forma nemoci.

Stejně jako mnoho dalších složitých autoimunitních chorob, které začínají v dospělosti, scleroderma nelze zcela obnovit na zvířecím modelu. Vědci mohou hrát jen některé z charakteristik onemocnění, takže je obtížné experimentovat a dělat pokrok v této oblasti je velmi pomalý.

Nejvíce, které lze očekávat od stávající terapii pacientů - snížení zánětu. A to samozřejmě není efektivní léčba nemoci.

Jako vědci našli „magický přepínač“

V nové studii vědci Michigan byli schopni dělat rozdíl. Profesor Noybig vysvětluje: „Tato studie ukázala, že“ vypnutí „hlavní signálové cesty mohou blokovat fibrózu - zesílení tkání, což je přední odkaz tohoto onemocnění.“

Léky, které jsou schopné blokovat jeden nebo dva signální dráhy tohoto onemocnění jsou již známé lék. Ale sklerodermie pomocí jednoho z mnoha cest vývoje. Pointa je, že nyní vědci dosáhli klíčový mechanismus, který „je u zrodu“ v patogenezi sklerodermie a běží na druhou stranu.

Klíčovým signální dráha se nazývá „cestu transkripce MRTF / SRF genu.“ Vědci identifikovali jej v průběhu experimentů na myších a v buněčné kultuře. Hlavní věc, že jsou schopné blokovat tento signální dráhu s malou molekulou inhibitoru, zastavení veškeré další proces fibrózy.

Nyní je úkolem je zopakovat úspěch pokusů na lidských bytostí. V případě, že lék bude fungovat u lidí, bude to dávat naději pro všechny pacienty s scleroderma.

„Potvrzujíce hodnotu tohoto cyklu jako cíl pro chemoterapii, budeme pokračovat v práci na léky, které by účinně blokovat, a zároveň bude dobře snášena člověkem. To je rozhodně slibný objev „- řekl profesor.

Dodává, že tento objev může významně změnit kvalitu života pacientů s sklerodermie, a prodloužit život lidí se systémovou formou onemocnění.

Financování výzkumu byl poskytnut s laskavým svolením z Michigan rodinných patronů - John a Lisa Ray (Jon a Lisa žitě), kteří sami potýkají s problémem sklerodermie. Další finanční prostředky byly získány z místní léčby fondu sklerodermie (Scleroderma Cure fond).

V říjnu 2013, americká média informovala o další ohromující vývoj v této oblasti. Pak se vědci naučili, jak předcházet a zvrátit syndrom ztuhlé kůže u myší.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné