Statistické aspekty klinického výzkumu ve farmakoterapii

Tradiční přístup k posouzení potenciálně účinnější nové léčby ve srovnání s placebem nebo nejlepší dostupné léčby je vývoj nulové hypotézy naznačuje nedostatek terapeutické výhody v léčbě experimentální metody.

Při srovnání dvou typů léčby, změny jsou pravděpodobně vysvětlit rozdíl mezi drog v dobře navržené studie (randomizovaná, bez zkreslení). Změny ve spolehlivosti posouzení používá k zodpovězení otázky: Jak spolehlivé důkazy o realitě rozdílů? Mohou být náhodné? Testy na významnosti rozdílů umožní určit hodnotu p (pravděpodobnost - pravděpodobnost). Čím menší je p hodnota, tím silnější důkazy.

Jako konvenční hranice množiny P je menší než 0,05, se určuje statistickou významnost na úrovni 5%. Nicméně, toto nedokazuje existuje nebo neexistuje rozdíl mezi léčby. Skutečné rozdíly mohou být identifikovány, například, vzhledem k tomu, že počet pozorování je příliš malý, aby byl spolehlivý. Vyhodnocení účinku získaného zpracováním, někdy nazývá bodový odhad je obklopen nejistotou. Jeden způsob, jak vyjádřit nejistoty spočívá ve stanovení 95% intervalu spolehlivosti (95% CI). Například zjištěno relativní riziko 0,33 s 95% intervalem spolehlivosti 0,15-0,53 znamená, že s pravděpodobností 95% skutečné hodnoty relativního rizika je v uvedeném rozsahu, a tam je 5% šance, že relativní hodnota nebezpečí leží mimo ně.

Hodnota závisí na kritickým pacientů, četnost výskytu výsledků vybraných jako markery pro hodnocení účinnosti léčby (např., Úmrtí, infarkt myokardu nebo mrtvice), a na závažnosti léčebného účinku. Tak, vyhodnocení rozdílů mezi typy léčby je přesnější ve větších studiích, a čím větší je skupina průzkumu, tím užší je interval spolehlivosti. Zvýšení velikosti vzorku čtyřikrát, což vede ke snížení 95% CI zdvojnásobil str &lsaquo-0,05 znamená, že 95% interval spolehlivosti pro relativní riziko nezahrnuje hodnotu 1 a p >0,05 znamená, že 95% interval spolehlivosti obsahuje hodnotu 1.

Velikost populace (počet pacientů) zahrnutých do studie, se namontuje na fázi plánování a předpokladů. Tento jev se nazývá počítací kapacitu. Je založena na stanovení hodnoty koeficientu &alfa- (I riziko chyby pořadí, falešně pozitivní výsledky) - riziko zjištění rozdílů v jejich nepřítomnosti. Obvykle, když se má za to p <0,05 na 0,05. Chyba riziko Aby II (ve kterém &beta - na výsledky falešně negativní detekce rizika významné rozdíly, pokud existují), jsou obvykle považovány za 0,1 nebo 0,2, se silou, která odpovídá 100 (1-) = 80-90%. Počet energie také zahrnuje posouzení definice úroveň kontrolní výběr skupiny a stupeň důležitosti studijní medikace. Oba odhadované ukazatele musí být realistické a klinicky významná, často předem dána dostupností údajů minulých studií.

Faiez Zannad, Pascal Bousquet a Laurent Monassier

Klinické farmakologie kardiovaskulárních léčiv

Sdílet na sociálních sítích: