Nalezeno léčení vrozených onemocnění očí

Video: Nemoc je šedý zákal. Co dělat? Prevence, diagnostika, operace šedého zákalu

Experimentální lék, který koriguje genetické mutace může léčit aniridia (bez clony) u myší.

aniridia - kongenitální oční onemocnění, které postihuje asi 5000 lidí v Severní Americe, a to může vést k těžkým zrakovým postižením.

Dr. Cheryl Gregory-Evans z University of British Columbia ve Vancouveru a jeho kolegové vytvořen oční kapky s atalurenom (ataluren) - jedinečný materiál, který je v současné době testován u pacientů s cystickou fibrózou a DMD.

Jsou podávány tomto přípravku 2 týdnů staré myši s aniridia způsobené mutací v genu Pax6.

Jak bylo uvedeno v časopisu Journal of Clinical Investigation, taková léčba obnovena syntézu postižené bílkovin a zvrátit přirozenou oční onemocnění.

Výzkumníci doufají, že na začátku příštího roku, aby vypracovala studii zahrnující 30 dětí a mladistvých v Kanadě, Spojených státech a Velké Británii.

Neočekávají, že léčba bude účinná u dospělých pacientů s onemocněním, jak stárnou rozvíjet významné změny v oku.

„Nová léčba je slibný, pokud jde o léčení jiných očních onemocnění způsobených genetické mutace, včetně některých typů makulární degenerace. A pokud to bude zvrátit poškození očí, bude inspirovat v každém z nás naději na vyléčení a dalších vrozených chorob, „- říká Dr. Gregory-Evans.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné