V Evropě se naučil zacházet s těžkou kombinovanou imunodeficiencí

Video: V Austrálii prohlášena za vítězství nad AIDS Science Science and Technology

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) povolil použití revoluční produkt pro léčbu těžké kombinované imunodeficience - stejný „onemocnění chlapec bublina“, která se proslavila díky smutný příběh David Vetter (1971-1984).

Unikátní produkt nazvaný Strimvelis určený k léčbě těžkou kombinovanou imunodeficiencí, spojené s deficitem adenosin deaminázy (ADA-SCID).

Terapie zahrnuje odstranění kmenových buněk z pacienta a přeprogramování genetickou vadu, která způsobuje nedostatek enzymu.

Připomeňme si, že ADA-SCID - to je těžký genetické onemocnění imunitního systému, ve kterém má osoba porušena produkce adenosin deaminázy. Výsledkem akumulaci deoxyadenosin toxické látky, které ničí lymfocytů a ruší odolnosti vůči infekcím.

Nehledě na skutečnost, že nemocné děti mají problémy s růstem a vývojem, jejich vlasy vypadávají, zhoršená funkce jater a pochek- děti s ADA-SCID obvykle umírají během prvních dvou let života v důsledku závažných infekcí a rakoviny.

K dnešnímu dni, v Evropě a Americe pro takové pacienty, je tam jeden radikální možnost léčby - transplantace kostní dřeně. Avšak pouze 1 ze 4 dětí nemůže najít plně odpovídající dárce kostní dřeň, a v případě nesouladu mohou být tragické následky.

V rozhovoru pro Wall Street Journal Dr. Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor pediatrie a imunologii z Anglie, řekl, že zavedení nového produktu na takovou vzácnou a vážnou nemocí - to je významný úspěch, který dnes ušetří stovky dětí bez adekvátní léčby.

„Je-li produkt Strimvelis schválen v EU, stane se prvním nástrojem na světě pro genovou terapii ex vivo (“ mimo živý organismus „) u dětí, kteří obdrželi oficiální povolení,“ - uvedl v tiskové zprávě Martin Andrews (Martin Andrews), přičemž hlava oddělení vzácných onemocnění je farmaceutická společnost GlaxoSmithKline.

Léčba Strimvelis je v současné době k dispozici pouze v Miláně, kde byl výrobek vyvinut. Zpočátku, lékaři jsou převzaty z kmenových buněk kostní dřeně pacienta s použitím vektorů zavedení DNA do jejich normální kopie genu adenosin deaminázy a injekčně je zpět k dítěti. Před injekcí je dítě v nízké dávce chemoterapie k tělu lepší „přijal“ nové buňky.

Výsledky Strimvelis léčba nemůže potěšit 100% dětí terapie byla dobře tolerována, přičemž 92% (11 z 12) žije tři roky bez známek imunodeficitu.

Po přijetí historického rozhodnutí léčbě EMEA bude k dispozici pro všechny děti v Evropě, ačkoli jeho dlouhodobá účinnost a vedlejší účinky musí být pečlivě sledována v průběhu let.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné