Srpkovitá anémie: výzva pro FDA

Video: Srpkovitá anémie. Příznaky anémie. Jak k léčbě anémie

anémie srpkovitých buněk (SCA) - to je nejčastější dědičné onemocnění krve.

Ve Spojených státech, srpkovitá trpí asi 100 000 dětí.

Ve světě existuje několik miliony pacientů.

nové léčby, takže Food and Drug Administration (FDA) aktivně spolupracuje s vědeckou komunitou a farmaceutické společnosti na vývoj nových produktů pro léčbu a prevenci závažných komplikací je dnes zapotřebí.

Co je nemoc srpkovité?

„Srpkovitá anémie - genetická choroba, která je nejčastější u lidí afrického původu. SKA také běžný mezi Hispánci, Asijci a přistěhovalci ze Středomoří a na Blízkém východě“- říká Jonk Bull (Jonca Bull), ředitel menšinové zdravotního úřadu FDA.

Více než 3 miliony Američanů, včetně každého 12. černá, nesou geny, které mohou způsobit srpkovitá u potomků. Ve screeningu Spojených státech SCD se obvykle provádí při narození. Pokud se dítě narodí se srpkovitou anémií, což znamená, že zdědil defektních genů od obou rodičů.

Srpkovitá anémie - chronická, zakázání nemoci. Když SKA erytrocyty (červené krvinky), mají abnormální srpovitě. Tyto buňky jsou snadno zničeny a nejsou vyrovnat s převodem kyslíku do orgánů a tkání. Toto onemocnění způsobuje únavu, anémie, časté infekce, chronické bolesti, zakrnělý růst u dětí, trombóza, a dokonce i mrtvice.

Závažnost srpkovité anémie se liší případ od případu. Většina pacientů se sníženou životnost.

Jak zacházet s srpkovitou anémii?

Současné možnosti léčby jsou omezené SKA. V roce 1998, FDA schválil lék pro léčbu hydroxyurey. Pro pacienty mladém věku s těžkou CAS doporučil transplantaci kostní dřeně, ale postup je spojena s rizikem vážných komplikací. Transplantace je nejen velmi drahé a riskantní, ale také vyžaduje hledání ideálu vhodného dárce kostní dřeně nebo kmenových buněk. Kromě toho pacienti s onemocněním anémie srpkovitých buněk předepsat pravidelné krevní transfuze.

„U většiny pacientů se srpkovitou anemií přijímat hydroxyureou a léky proti bolesti, dělají krevní transfuze a hospitalizován v průběhu krize. Krevní transfuze pravidelně dělat, aby se zabránilo komplikacím. Bohužel, i když moderní léčba a snižuje četnost krizí a hospitalizací, u některých pacientů se příznaky i nadále rozvíjet, „- řekl Dr. Ann Farrell (Ann Farrell), ředitel produktů pro hematologii oddělení CDER FDA.

FDA pomáhá vytvářet nové léky?

FDA pokračuje v práci s pacienty, výzkumníky a farmaceutickým společnostem zlepšit léčebné možnosti pro pacienty se srpkovitou anémií. Dr. Bull uvádí, že v současné době v klinických studiích u několika nových léků a vědci nadále hledat nové přístupy k léčbě SCA.

Firmy pracují na nových léků proti SKA může požádat agenturu, aby jim poskytly zvláštní status (FDA označení fast track), který je určen k urychlení vývoje základních léků, je potřeba, která není v dané zemi spokojeni. To pomůže rychle zvážit dokumentaci a zjednodušit vyhledávání pro financování výzkumu.

„Když jsme se dát takový stav, že dává podnikům schopnost interakce častěji u FDA v dřívějších fázích práce, diskutovat o všech otázkách zjednodušeným způsobem, včetně problematiky návrhu a testování organizací. Účelem těchto konzultací - přinese dlouho očekávanou lék na trhu,“- říká Dr. Farrell.

Také FDA může urychlit tuto práci v oblasti drog a biologickými látkami, přiřadit do stavu „osiřelé výrobky pro léčbu chorob» (osiřelých výrobků). Patří mezi ně produkty boje proti chorobám, které jsou nemocní méně než 200.000 lidí ve Spojených státech každý rok. Sponzoři, kteří se v oblasti financování rozvoje takových léků, příjem daňových úlev a dalších předvoleb.

Vzhledem k tomu, SCA je globálním problémem, FDA podporuje spolupráci s farmaceutickými firmami v USA se zahraničními partnery. Dr. Farrell říká, že dnes některé americké firmy provádějí klinické zkoušky a to nejen v USA, ale také v Evropě, Africe a na Středním východě.

„Učit se od samotných pacientů - jaké příznaky jsou nejvíce znepokojeni, jakou léčbu by chtěli vidět - má velký význam pro vývoj nových léčebných postupů. Během setkání s pacienty získáme jasnou informaci, že pacienti nejvíce postižených chronickou bolest, únavu a poruchy sleep- mají velký strach z mrtvice. Pacienti s SCD vyjádřily ochotu podílet se na klinických studiích, „- říká Dr. Farrell pracovat s pacienty.

U nás se může zdát, divoký, že zástupci regulačních agentur FDA ředitelé divizí úrovni setkat s obyčejnými pacientů, zjistit jejich potřeby a očekávání z terapie v budoucnu. Ale setkání FDA odborníků ze 300 pacientů, vzhledem k tomu, mnoho cenných informací. Potvrdily, že očekávání pacientů je mnohem vyšší než současných léčebných možností pro SKA, a požádal o hlavních směrech práce.

„Oddělení produktů pro hematologii FDA uvedl nové způsoby léčby pro srpkovitou anémií, nejvyšší prioritu. Budeme i nadále hledat sponzory a prodejci řešit problémy, odstranit co nejvíce překážek při vývoji nových výrobků. Cítíme, že jsme povinni pomoci pacientům, kteří žijí s ničivými účinky tohoto chronického onemocnění, „- říká Farrell.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné