FDA schválil Metreleptin pro léčbu generalizované lipodystrofie

Podání US Food and Drug Administration na konci února Myalept schválený lék (Metreleptin pro injekci) jako prostředku pro substituční terapii s deficitem leptinu komplikací u pacientů s vrozenou nebo získanou generalizované lipodystrofie.

Generalized lipodystrofie - stav, ve kterém tuková tkáň je nedostatek.
U pacientů s vrozenou generalizované lipodystrofie se rodí s nedostatečnou nebo úplnou absenci tukové tkáně.

Když získal zobecnit lipodystrofický pozorovat postupnou ztrátu tukové tkáně.

Vzhledem k tomu, hormon leptin je produkován tukovou tkání, u pacientů s generalizovanou lipodystrofie mají velmi nízké hladiny této látky. Leptin řídí příjem potravy, stejně jako syntézu dalších hormonů, jako je insulin.

Lidé s oběma typy generalizované lipodystrofie často mají těžkou inzulínovou rezistenci v mladém věku, mohou trpět nekontrolovanou cukrovkou nebo hypertriglyceridémie, což vede k zánětu slinivky břišní.

«Myalept - to je první schválený prostředek určen k léčbě komplikací vrozená nebo získaná lipodystrofie. Toto zařízení poskytuje potřebnou léčbu pro pacienty s Orffově nemoc“, - řekl Dr. Mary Parks (Mary Parks), ředitel kanceláře vyhodnocení Second CDER FDA drog.

Bezpečnost a účinnost léku Myalept, rekombinantní analog leptinu, byla hodnocena v malé studii, která zahrnovala 48 pacientů s touto vzácného onemocnění, která také trpí cukrovkou, hypertriglyceridemií a rezistence na inzulín. Studie prokázala snížení hladiny glykovaného hemoglobinu, glukózy a triglyceridů u pacientů.

V průběhu léčby existuje riziko výskytu protilátek proti leptinu a (nebo) Myalept léčiva, které může vést k závažným infekcím nebo ztrátu účinnosti. Lymfom T-buněk byla hlášena u pacientů s lipodystrofií, včetně těch, kteří byli léčeni injekcemi Myalept. Vědci doporučují, aby lékaři pečlivě zvážit přínosy a rizika léku při jmenování osob s vážnými hematologické poruchy.

Myalept je kontraindikován u pacientů s obezitou. Lék ještě nebyl schválen pro použití u pacientů, kteří trpí HIV spojeného lipodystrofie, stejně jako u pacientů s metabolickými poruchami bez průvodních příznaků generalizované lipodystrofie.

Vzhledem k riziku vzniku lymfomů a vzhled neutralizačních protilátek Myalept je v současné době k dispozici pouze jako součást programu posouzení rizika a snížení dávky (REMS). V souladu s tímto programem, lékaři předepsání léku musí projít speciálním výcvikem a získat certifikát. Lékárny, dávkovače Myalept, musí být certifikovány v souladu s tímto programem. Opustí lék je povoleno pouze v přípravě lékárna zvláštní formy Myalept REMS Předpis autorizační formulář.

Myalept byl schválen speciální instrukce, která poskytuje pacientům cenné informace o bezpečnosti léčiv. Tato instrukce je třeba věnovat pacientovi v lékárně pokaždé, když přijde na receptu.

FDA plánuje spustit sedm nových drog post-marketingové studie, včetně dlouhodobé prospektivní studii, imunogenicita studie, jakož i analýzu ve velkém měřítku spontánních hlášení o možných závažných vedlejších účinků při použití Myalept.

V klinických studiích, nejčastěji hlášené nežádoucí účinky při léčbě léku byly Myalept nízká hladina cukru v krvi (hypoglykémie), úbytek hmotnosti a bolesti břicha.

Myalept prodávaný Amylin Pharmaceuticals, se sídlem v San Diegu.

Sdílet na sociálních sítích:

Podobné